Γονιδιακή Θεραπεία για Αποκατάσταση Ακοής

Γονιδιακή θεραπεία με φορέα AAV για το γονίδιο OTOF βελτίωσε την ακοή σε 10 ασθενείς με κληρονομική κώφωση.

Η λειτουργική μεταφορά του OTOF μέσω μίας ένεσης στο έσω ους οδήγησε ταχεία αποκατάσταση ακοής ήδη από τον πρώτο μήνα.

Μετά 6 μήνες, η μέση ακουστική αντίληψη βελτιώθηκε από 106 dB σε 52 dB.

Οι ασθενείς ηλικίας 5-8 ετών παρουσίασαν την καλύτερη ανταπόκριση, αλλά επιτεύχθηκαν βελτιώσεις και σε εφήβους και ενήλικες.

Δεν αναφέρθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες αντιδράσεις, πέραν παροδικής μείωσης των ουδετερόφιλων.

Σχεδιάζονται μελλοντικές εφαρμογές σε άλλα γονίδια, όπως GJB2 και TMC1.