Çalışmada OTOF gen mutasyonu olan doğuştan işitme kaybı yaşayan 10 hastaya gen terapisi uygulandı.
Tek doz adeno-assosiye virüs (AAV) vektörüyle iç kulağa fonksiyonel OTOF geni iletildi.
Hastaların tümünde bir ay içinde işitme iyileşti, altı ayda ortalama işitme eşiği 106 dB’den 52 dB’ye geriledi.
5–8 yaş arasındaki çocuklar en iyi yanıtı verdi ancak yetişkinlerde de anlamlı iyileşme sağlandı.
Tedavi güvenli bulundu, ciddi yan etki bildirilmedi; en sık nötrofil azalması görüldü.
Araştırma, GJB2 ve TMC1 gibi diğer işitme kaybı genleri üzerinde de umut verici çalışmaların başlangıcını oluşturdu.
Get notified when new stories are published for "🇹🇷 Hacker News Türkçe"