遺伝子治療で聴力回復

OTOF遺伝子をAAVベクターで内耳に単回注入した遺伝子治療を実施した。

対象は1～24歳のOTOF遺伝子変異による難聴患者10名であった。

1か月以内にほとんどの患者が聴力改善を示した。

6か月後の平均可聴音量は106dBから52dBに改善した。

5～8歳の子どもが最も良好な反応を示し、成人にも有効性が確認された。

重篤な副作用は報告されず、安全性が確認された。

今後はGJB2やTMC1など他の難聴遺伝子への応用研究を進めている。