Terapia genética com vírus AAV forneceu uma versão funcional do gene OTOF e restabeleceu a audição em dez pacientes com surdez congénita ou deficiência auditiva severa.
A maioria dos pacientes recuperou parte da audição após um mês e, ao fim de seis meses, o limiar de perceção sonora médio passou de 106 dB para 52 dB.
Crianças entre cinco e oito anos apresentaram melhor resposta, mas também se verificou melhoria significativa em adolescentes e adultos.
O tratamento revelou-se seguro e bem tolerado, sem reações adversas graves durante o seguimento de seis a doze meses.
Investigadores planeiam aplicar a técnica a outros genes associados à surdez, como GJB2 e TMC1, com resultados promissores em estudos animais.
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