Terapi Gen Memulihkan Pendengaran

Terapi gen menggunakan virus adeno-associated (AAV) untuk mengantarkan gen OTOF berhasil meningkatkan pendengaran pada 10 pasien dengan mutasi OTOF.

Peningkatan pendengaran sudah tampak dalam satu bulan, dengan rata-rata ambang suara menurun dari 106 dB ke 52 dB setelah enam bulan.

Pasien usia 5–8 tahun menunjukkan respons terbaik, namun terapi juga efektif pada remaja dan dewasa.

Tidak terdapat reaksi serius, hanya penurunan jumlah neutrofil, dan terapi ditoleransi dengan baik.

Peneliti berencana memperluas terapi gen ke gen penyebab ketulian lain seperti GJB2 dan TMC1.