La terapia génica con un virus AAV que introduce el gen OTOF restauró la audición en todos los pacientes tratados.
La mayoría de los participantes recuperó parte de la audición en tan solo un mes y mejoró significativamente a los seis meses.
El volumen medio de sonido perceptible se redujo de 106 decibelios a 52 decibelios.
Los niños entre cinco y ocho años mostraron la mejor respuesta, aunque también hubo mejoras en adolescentes y adultos.
El tratamiento fue seguro y bien tolerado, sin reacciones adversas graves, destacando solo una reducción de neutrófilos.
Este enfoque se está ampliando para tratar otras formas de sordera genética causadas por genes como GJB2 y TMC1.
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