AAV 벡터를 활용한 OTOF 유전자 치료로 선천성 난청 및 심각한 청각장애 환자의 청력이 개선되었습니다.
치료 후 1개월 내 청력 회복이 시작되었고, 6개월 후 평균 청각 역치가 106데시벨에서 52데시벨로 호전되었습니다.
5~8세 어린이에서 가장 높은 반응을 보였으나, 1세부터 24세까지 모든 연령대에서 유효성을 확인했습니다.
치료는 안전하고 잘 견디며, 주요 이상반응으로 경미한 호중구 감소만 보고되었습니다.
연구진은 GJB2, TMC1 등 다른 유전자 난청 치료 연구도 확장할 계획입니다.
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