Genterapi med AAV-vektor som leverer funksjonelt OTOF-gen til indre øre ga hørselforbedring hos 10 pasienter med genetisk døvhet.
Alle pasienter i alderen 1–24 år opplevde hørselforbedring innen en måned, og gjennomsnittlig hørselsterskel gikk fra 106 dB til 52 dB etter seks måneder.
Barn mellom fem og åtte år responderte spesielt godt, men også voksne oppnådde betydelig forbedring.
Behandlingen var sikker og godt tolerert med ingen alvorlige bivirkninger, kun en midlertidig reduksjon i nøytrofile celler.
Forskningen planlegger å utvide genterapi til andre døvhetsgener som GJB2 og TMC1 basert på lovende dyrestudier.
Get notified when new stories are published for "🇳🇴 Hacker News Norsk Bokmål"