La terapia genica migliora l'udito in bambini e adulti con sordità congenita dovuta a mutazioni del gene OTOF.
Lo studio ha coinvolto dieci pazienti di età compresa tra 1 e 24 anni in cinque ospedali in Cina.
Il trattamento si basa su un virus adeno-associato (AAV) per veicolare una copia funzionale del gene OTOF all’orecchio interno tramite un’unica iniezione.
Il miglioramento dell’udito è stato rapido, con recupero di percezione uditiva già dopo un mese e un calo medio del volume percepito da 106 a 52 decibel a sei mesi.
I bambini tra i 5 e gli 8 anni hanno reagito meglio, ma anche gli adulti hanno mostrato significativi progressi nell’udito.
Non sono state registrate reazioni avverse gravi, la riduzione dei neutrofili è stata l’effetto collaterale più comune.
Il successo apre la strada a future terapie geniche mirate ad altri geni della sordità, come GJB2 e TMC1.
Get notified when new stories are published for "🇮🇹 Hacker News Italiano"