Eine einzelne Injektion von AAV-Gentherapie kann bei zehn Patienten mit OTOF-bedingter Taubheit das Hörvermögen wiederherstellen.
Bereits nach einem Monat zeigten alle Patienten eine Hörverbesserung, mit einer durchschnittlichen Lautstärkeverbesserung von 106 dB auf 52 dB nach sechs Monaten.
Kinder im Alter von fünf bis acht Jahren reagierten am besten, doch auch Erwachsene profitierten deutlich von der Behandlung.
Die Therapie war gut verträglich und es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf; am häufigsten war eine vorübergehende Neutropenie.
Das Verfahren wurde in China in Kooperation mit dem Karolinska Institutet entwickelt und in Nature Medicine veröffentlicht.
Folgestudien sollen die Dauerhaftigkeit der Hörverbesserung prüfen und Genvarianten wie GJB2 und TMC1 einbeziehen.
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